Wat houdt het onderzoek in?
Een multicenter, open label fase II onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van AL001 bij heterozygote dragers van C9orf72 mutaties die leiden tot frontotemporale dementie.
Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig de nieuwe stof AL001 is en hoe goed de stof wordt verdragen (dat wil zeggen dat er wordt gekeken naar mogelijke bijwerkingen) als het aan proefpersonen wordt gegeven die de genetisch bevestigde mutatie in het granuline- of C9orf72-gen hebben. Het onderzoeksmiddel wordt toegediend via infuus.
Het onderzoek wordt uitgevoerd in het Brain Research Center Amsterdam.
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in opdracht van Alector.
Screening – selectie
Tijdens een periode van maximaal zes weken, wordt bepaald of u voldoet aan de onderzoekscriteria en of uw algehele gezondheid deelname aan het onderzoek toelaat. Wanneer dit zo is, kunt u deelnemen. Deze onderzoeken vinden plaats in Amsterdam en bestaat onder andere uit bloedonderzoek, lichamelijk onderzoek, geheugentesten, vragenlijsten ECG, MRI, en een ruggenprik.
Behandeling
Elke deelnemer krijgt AL001 (geen placebo/nep-medicijn in deze studie). Elke 4 weken vindt er een infuusbehandeling plaats. Er zullen daarnaast afspraken met u worden gemaakt, wanneer u naar ons centrum dient te komen voor controles (navragen van bijwerkingen en medicijngebruik) en er zal lichamelijk- en neurologisch onderzoek en neuropsychologisch onderzoek plaatsvinden, bloedonderzoek, en er worden ECG’s en MRI- scans gemaakt. De duur van de behandeling is 96 weken.
Follow-up
Na het afronden van de behandelfase wordt er nog een visite ingepland. Tijdens deze visites worden voor de laatste keer vragenlijsten en tests voor onder andere uw geheugen afgenomen. Verder wordt bloedonderzoek, lichamelijk onderzoek, een MRI scan en/of een ruggenprik uitgevoerd.
Wie kan deelnemen?
- U heeft frontotemporale dementie op basis van een genetisch bevestigde C9orf72 mutatie
- U bent tussen de 18 en 85 jaar oud.
- U heeft een naaste die u tijdens de bezoeken aan het onderzoekscentrum kan vergezellen en o.a. vragen over uw gezondheid en functioneren kan beantwoorden.
Kom in actie tegen dementie, meld u aan om deel te nemen aan onderzoek.
Laatste Dementie trials
Efavirenz
Het doel van dit onderzoek is uit te zoeken hoe veilig en werkzaam het middel efavirenz is voor de behandeling van deelnemers met een vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer. We vergelijken de werking van het middel efavirenz met de werking van een placebo (middel zonder actief bestanddeel, een ‘nepmiddel’).
50-75 jaar
vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer
ongeveer 18 weken
Amsterdam
GSK Alector
Het doel van dit onderzoek is uit te zoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel GSK4527226 is voor de behandeling van deelnemers met vroege fase ziekte van Alzheimer. Het middel wordt onderzocht als mogelijke behandeling van de vroege fase van de ziekte van Alzheimer met als doel de hoeveelheid van een eiwit genaamd progranuline te verhogen.
50 - 85
Vroege fase ziekte van Alzheimer (MCI of milde Alzheimer)
Ongeveer 2 jaar
Amsterdam, Den Bosch of Zwolle
Polaris AD
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van het nieuwe middel AR1001 te onderzoeken in deelnemers met een licht tot matig stadium van de ziekte van Alzheimer. We vergelijken de werking van het nieuwe middel AR1001 met de werking van een placebo (middel zonder actief bestanddeel, een ‘nepmiddel’). Het onderzoeksmiddel wordt ingenomen via de mond in de vorm van een pil.
55 - 85 jaar
Vroeg stadium van de ziekte van Alzheimer (MCI of milde Alzheimer)
1 jaar tot 2 jaar
Amsterdam, Den Bosch of Zwolle