Vrijdag 5 november vond een belangrijke bijeenkomst plaats van onafhankelijke experts die de U.S. Food and drug Administration (FDA) adviseren over eventuele goedkeuring van het experimentele alzheimer medicijn Aducanumab van het Amerikaanse biotech bedrijf Biogen. De experts gaven aan niet overtuigd te zijn door de data van de twee grote fase 3 onderzoeken Emerge en Engage. Zij adviseerden dat de twee onderzoeken onvoldoende bewijs leveren voor het afremmen van de ziekte van Alzheimer door Aducanumab.
De FDA mag van een dergelijk advies afwijken, maar neemt het bijna altijd over. Zelf is de FDA vooralsnog verdeeld. De directeur van de sectie neurowetenschappen, Billy Dunn, zei de studies van Biogen ‘heel overtuigend’ te vinden, terwijl een statisticus van de FDA de resultaten juist tegenstijdig vond. De definitieve uitspraak van de FDA over het toelaten van Aducanumab op de Amerikaanse markt, wordt maart 2021 verwacht.
Om het middel in Nederland op de markt te kunnen brengen, zal er goedkeuring moeten komen van de EMA (European Medicines Agency) en het ministerie van VWS. Daartoe is in oktober een stap gezet met een aanvraag bij de EMA.
Biogen voert op dit moment een fase 3 vervolgonderzoek uit met Aducanumab, het Embark onderzoek, bij patiënten die eerder deelnamen aan de Emerge of Engage onderzoeken. Naar verwachting start dit onderzoek in december 2020 ook bij Brain Research Center.
Dr. Niels Prins, directeur van Brain Research Center zegt. ‘Ondanks dit negatieve advies van het expertpanel ten aanzien van het op de markt brengen van Aducanumab, blijven we hoopvol om nieuwe medicijnen te vinden tegen alzheimer. Het onderzoek toonde in elk geval aan het mogelijk is om met een medicijn het abnormale eiwit in het brein op te ruimen. Bij een deel van de patiënten leidt dat ook tot minder achteruitgang. De hypothese dat alzheimer onder andere wordt veroorzaakt door giftige eiwitophopingen in het brein lijkt te kloppen.’
ACHTERGROND
Het onderzoek liep van mei 2016 tot en met maart 2019 bij verschillende onderzoekscentra in de wereld. Bij Brain Research Center in Amsterdam werden 34 patiënten met Aducanumab behandeld. In totaal gaat het wereldwijd om bijna 3300 mensen.
In maart 2020 is het onderzoek in eerste instantie afgebroken door Biogen, omdat op basis van een kleinere data-set de verwachting was dat het niet het gewenste effect zou behalen. Onlangs heeft Biogen echter een grotere dataset geanalyseerd en daaruit bleek volgens de farmaceut wel degelijk een positief effect. Op basis daarvan is alsnog besloten toestemming te vragen het middel op de markt te mogen brengen.
Relevante links:
